CRISPR/Cas9系统基因编辑是一种对靶向基因进行特定DNA修饰的技术,其原理是由一个向导RNA(sgRNA)分子引导Cas9蛋白到一个特定的基因位点进行切割。受此机制启发,科学家们通过设计sgRNA中碱基的识别序列,即可人为选择DNA上的任一目标位点进行切割(如图)。
(1)从CRISPR/Cas9系统作用示意图看,能够行使特异性识别DNA序列并切割特定位点功能的分子是向导RNA(sgRNA)分子和Cas9蛋白向导RNA(sgRNA)分子和Cas9蛋白,其类似于基因工程中限制酶限制酶的作用。
(2)CCR5基因是人体的正常基因,其编码的细胞膜通道蛋白CCR5是HIV入侵T淋巴细胞的主要辅助受体之一。科研人员依据CCR5基因CCR5基因的部分序列设计sgRNA序列,导入骨髓造血干造血干细胞中,构建sgRNA-Cas9复合体,以实现对CCR5基因的定向切割,变异的CCR5蛋白无法装配到细胞膜上,即可有效阻止HIV侵染新分化生成的T淋巴细胞。试分析与上述过程最接近的现代生物科技是蛋白质工程蛋白质工程。
(3)CRISRP/Cas9基因编辑技术有时存在编辑对象出错而造成脱靶,实验发现sgRNA的序列越短脱靶率越高。试分析脱靶最可能的原因是其他DNA序列也含有与向导RNA(sgRNA)互补配对的序列,造成向导RNA(sgRNA)错误结合而脱靶其他DNA序列也含有与向导RNA(sgRNA)互补配对的序列,造成向导RNA(sgRNA)错误结合而脱靶。
(4)通过上述介绍,CRISPR/Cas9系统的基因编辑技术在基因治疗、动植物育种(基因水平)、研究基因功能基因治疗、动植物育种(基因水平)、研究基因功能等方面有广阔的应用前景。(至少答出两点)
【考点】基因工程的操作过程综合.
【答案】向导RNA(sgRNA)分子和Cas9蛋白;限制酶;CCR5基因;造血干;蛋白质工程;其他DNA序列也含有与向导RNA(sgRNA)互补配对的序列,造成向导RNA(sgRNA)错误结合而脱靶;基因治疗、动植物育种(基因水平)、研究基因功能
【解答】
【点评】
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