地中海贫血症是一种基因遗传病，常见的治疗手段是进行异体骨髓移植。目前科学家正在研究利用生物工程技术将患者的体细胞转化为多能干细胞，以获得用于自体移植的细胞，具体操作过程如图。
（1）异体骨髓移植治疗的局限性主要是机体易发生免疫排斥免疫排斥反应。图中所用生物工程技术没有该局限性，其变异原理是基因重组基因重组。
（2）分析生物工程操作过程并回答。
Ⅰ：基因表达载体含有目的基因、启动子、终止子等，其中启动子是RNA聚合酶识别和结合RNA聚合酶识别和结合的部位。慢病毒表达载体所含的病毒RNA经逆转录逆转录形成cDNA片段，该片段可帮助外源基因整合到宿主细胞染色体DNA上，使外源基因稳定表达。
Ⅱ：由图可知，将表达载体和包装载体表达载体和包装载体导入包装细胞，一段时间后可以获得能够转化患者多能干细胞的慢病毒颗粒。
Ⅲ：为了便于筛选出成功转化的多能干细胞，其中的表达表达载体应含有易检测的标记基因。
（3）理论上在获得成功转化的多能干细胞后，需要诱导其定向分化为造血干细胞造血干细胞，然后植入患者骨髓。该方法虽然操作复杂，但效果较为可靠，称为体外基因体外基因治疗。
【考点】基因工程的操作过程综合．
【答案】免疫排斥；基因重组；RNA聚合酶识别和结合；逆转录；表达载体和包装载体；表达；造血干细胞；体外基因
【解答】
【点评】
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发布：2024/6/27 10:35:59组卷：10引用：1难度：0.7
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