猪的许多器官与人类器官高度相似,但异种移植存在一个巨大的障碍:人体免疫系统可能对外来的组织或者器官产生排斥反应,甚至带来致命的后果。移植手术中使用的猪已经过基因改造一研究人员将猪体内3个会引起人类对猪器官产生排斥反应的基因和1段可能导致心脏继续生长的基因“敲除”,并将6个相关的人类基因嵌人猪的基因组,使其器官更易被人体免疫系统接受。回答下列问题:
(1)科学家将小型猪器官表面抗原基因(Anti)“反向处理”,即根据Anti基因的模板链和reAnti基因的模板链碱基序列互补,人工合成reAnti基因并转人猪成纤维细胞,培育成转基因克隆猪,过程如图1所示。图中②过程常用的方法是 显微注射显微注射法。reAnti转基因克隆猪不含有猪抗原的实质是reAnti基因阻抑了Anti基因的 翻译翻译(填“转录”或“翻译”)。
(2)在将早期胚胎移植入受体母猪前,应对受体母猪进行 同期发情处理同期发情处理,目的是 为早期胚胎创造一个生理环境条件相同(或适宜)的空间为早期胚胎创造一个生理环境条件相同(或适宜)的空间。
(3)CRISPR/Cas9基因编辑技术可以按照人们的意愿精准剪切、改变任意靶基因的遗传信息(过程如图2)。Cas9蛋白能准确切割并断开目标DNA,因此Cas9蛋白类似于基因工程操作工具中的 限制酶限制酶。研究者利用该技术敲除导致心脏继续生长的关键基因PGH-I的前提是根据已知的PGH-1基因的碱基序列设计两种 向导RNA向导RNA。
【考点】基因工程在农牧、医疗、食品等方面的应用.
【答案】显微注射;翻译;同期发情处理;为早期胚胎创造一个生理环境条件相同(或适宜)的空间;限制酶;向导RNA
【解答】
【点评】
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发布:2024/7/27 8:0:9组卷:11引用:4难度:0.5
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1.学习以下材料,回答(1)~(4)题。
利用抑制性tRNA进行无义突变遗传病的治疗
无义突变是由于某个碱基的改变使代表某种氨基酸的密码子突变为终止密码子(UAA、UAG或UGA),从而使肽链合成提前终止,造成蛋白质的功能改变,引发相关疾病。约有10%~15%的人类基因相关遗传疾病是由无义突变引发的。常规的基因治疗是将正常基因的cDNA序列或是有治疗价值的基因(如CRISPR-Cas9相关的基因编辑工具)通过一定的方式导入人体靶细胞内,达到替代或修复缺陷基因、治疗疾病的目的。导入基因插入位置不当、过高或过低表达,都可能会导致副作用。尽管基因编辑可以实现生理水平的基因表达,但基因编辑工具引入外源蛋白可能引发强烈的免疫反应仍然是巨大的挑战。
抑制性tRNA(sup-tRNA)由天然tRNA改造而来,它的反密码子通过碱基配对原则可以识别无义突变的终止密码子,使得mRNA在翻译至无义突变位点时不启动翻译终止而是继续向后进行翻译,获得有功能的全长蛋白。
I型黏多糖贮积症的病因,是相关基因发生无义突变,产生终止密码子UAG。研究者构建小鼠该突变基因mldua和Flag基因融合的载体(图1),以及针对该无义突变设计的sup-tRNA表达载体(产生的sup-tRNA能够识别UAG并携带酪氨酸Tyr,简写作sup-tRNATyr),将其导入细胞进行研究,发现与具有相似作用的化合物G418比较,sup--tRNA的作用更加显著(图2);进一步利用重组腺相关病毒作为载体将sup-tRNA导入患病小鼠模型中,实验显示能够降低黏多糖过度积存,实现对该病症的有效治疗,其疗效可以持续半年以上。
从整体来看,G418在促进跨越无义突变位点继续翻译时引入的氨基酸较为随机,而sup-tRNA引入的氨基酸较为单一,且不会影响内源tRNA稳态,所以sup-tRNA在个体治疗中具有很高的安全性,因而在未来基因突变引起的疾病相关治疗中具有非常大的应用前景。
(1)侵染时,作为载体的重组腺相关病毒与靶细胞膜上的
(2)除了引入的氨基酸较为单一,不影响内源tRNA稳态,我们还可推断,用于治疗的sup-tRNA在正常终止密码子处
(3)研究者构建mldua突变基因和Flag基因融合的载体,目的是通过检测
(4)有文献报道,已在近1000个不同的人类基因中发现了7500多个无义突变。常规的基因治疗需要为每种疾病设计独特的治疗策略,这将是一项耗费惊人的项目。据此说明sup-tRNA的应用价值。发布:2025/1/3 8:0:1组卷:28引用:1难度:0.6 -
2.人类基因组计划测定了人体的24条染色体,这24条染色体是( )
发布:2024/12/31 0:30:1组卷:115引用:7难度:0.7 -
3.几丁质是许多真菌细胞壁的重要成分,自然界有些植物能产生几丁质酶催化几丁质水解从而抵抗真菌感染。通过基因工程将几丁质酶基因转入没有抗性的植物体内,可增强其抗真菌的能力。如图表示为获取几丁质酶基因而建立cDNA文库的过程。
(1)图示以mRNA为材料通过
(2)与选用老叶相比,选用嫩叶更容易提取到mRNA,原因是
(3)将从cDNA文库中获得的几丁质酶基因和质粒载体用发布:2025/1/5 8:0:1组卷:5引用:1难度:0.7